多措并舉呵護兒童健康

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今年前5個月，34個兒童用藥獲批上市；今年3月，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個兒童用藥；今年1月，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布通知，鼓勵醫(yī)療機構針對兒童用藥開發(fā)可靈活調(diào)整劑量的新技術、新方法，加強個性化給藥的標準化管理和質(zhì)量控制……

我國采取一系列措施，鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)，不斷提升藥品供應保障水平。

國家統(tǒng)計局數(shù)據(jù)顯示，2022年末，我國0—15歲（含不滿16周歲）人口為25615萬人，占總人口比例為18.1%。

與成人用藥相比，兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)面臨起步晚、難度大、基礎薄弱等問題，需要醫(yī)療機構、科研院所、醫(yī)藥企業(yè)共同努力解決。

今年1月，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布《關于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，鼓勵醫(yī)療機構針對兒童用藥開發(fā)可靈活調(diào)整劑量的新技術、新方法；3月，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個兒童用藥；今年前5個月，已有34個兒童用藥獲批上市，獲批數(shù)量超去年同期……我國采取一系列措施鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)，不斷提升藥品供應保障水平。

突破關鍵技術，填補市場空白

“吃藥靠掰，劑量靠猜”曾經(jīng)是一些患兒及家長在用藥時面臨的難題?！皟和皇浅扇说目s影，兒童用藥需要‘量身定制’?！眹覂和t(yī)學中心主任、北京兒童醫(yī)院院長倪鑫說。

以治療兒童急性淋巴細胞白血病的重要藥物巰嘌呤為例。目前，市場上銷售巰嘌呤的唯一規(guī)格為50毫克片劑，直徑約1厘米，均為成人片劑。兒童服用巰嘌呤需按公斤體重計算劑量，并對成人片劑進行切分或磨粉，使用不便且精確度不高。

為解決這一難題，國家兒童醫(yī)學中心、北京兒童醫(yī)院率先突破關鍵技術，開發(fā)出可精準計量的巰嘌呤改良劑型。藥片直徑2至3毫米，米粒大小，利于患兒吞咽。這一成果已經(jīng)亮相在2022年中國國際服務貿(mào)易交易會上。

“我國兒童用藥的品種、劑型、規(guī)格相比成人用藥都普遍不足，兒科臨床用藥中約45%的藥品說明書缺乏兒童用法用量，導致兒童用藥錯誤的風險大大高于成人。”北京兒童醫(yī)院藥學部主任王曉玲說，整合資源、突破一系列核心關鍵技術、合理開展兒科臨床研究，是實現(xiàn)兒童用藥高效研發(fā)及臨床轉化的關鍵所在。

近年來，北京兒童醫(yī)院致力于兒童用藥研發(fā)工作。王曉玲介紹，北京兒童醫(yī)院牽頭承擔了“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項課題——“兒童用藥品種及關鍵技術研發(fā)”，聯(lián)合全國59家科研院所、高校及企業(yè)的研發(fā)力量，強化科技創(chuàng)新，研發(fā)兒童用藥。目前，已獲得相關批文、受理號或簽收號65項，有關成果填補了我國兒童用藥市場的空白，將緩解市場上兒童用藥短缺的現(xiàn)狀。

此外，國家衛(wèi)健委通過重大新藥創(chuàng)制科技重大專項，投入超6億元研究兒童用藥；成立國家兒童醫(yī)學中心，組織23個全國兒科相關單位，建立“中國兒科人群藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)”，推進兒童用藥臨床研究。

加快審評審批，激發(fā)創(chuàng)新動力

“兒子終于用上了國產(chǎn)氯巴占！”來自河南的張女士激動地說，“孩子兩歲時確診了癲癇病，需要服用治療藥物氯巴占，國產(chǎn)氯巴占上市為我們解決了大問題?！?

2022年5月，國家藥品審評中心將仿制藥氯巴占片的上市申請納入優(yōu)先審評，用于2歲及以上癲癇病患者治療。9月，我國首個國產(chǎn)氯巴占仿制藥獲批上市。不久后，一批批氯巴占片走下生產(chǎn)線，陸續(xù)進入20多個省份的醫(yī)院，有效緩解了癲癇病患兒的用藥缺乏問題。

氯巴占片是2022年我國兒童用藥審評審批成果的一個縮影。作為藥品技術審評機構，國家藥審中心優(yōu)化兒童用藥審評審批機制，激發(fā)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力。2021年以來，國家藥審中心組建了兒童用藥專項領導小組和工作小組，設立“兒童用藥”特殊標識，將審批時限縮短35%，加快兒童用藥上市。

國家藥監(jiān)局的數(shù)據(jù)顯示，2022年共有66個兒童用藥品種通過技術審評，相較于2021年的47個有較大幅度提升，其中包含21個優(yōu)先審評審批品種和11個鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單品種。這些產(chǎn)品加速上市，進一步滿足了患兒用藥需求。

破解兒童用藥品種少、劑型少等難題，還要激發(fā)企業(yè)研發(fā)動力。國家藥審中心按照“急用先行”的原則，建立了兒童用藥研發(fā)審評證據(jù)體系，指導企業(yè)順利開展研發(fā)。目前，已發(fā)布十多項兒童用藥專項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為研發(fā)和審評提供了重要技術支持與審評依據(jù)。

加快引進境外已上市藥品，也是滿足我國患兒用藥需求的重要途徑。近年來，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委，組織專家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，鼓勵境外藥企前來申報，并對申報品種建立專門通道開展審評。我國已先后加快審批治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液等16個兒童用藥品種，為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來了新的希望。

加強多方合作，促進研發(fā)生產(chǎn)

“我國在兒童適宜制劑研發(fā)與自主生產(chǎn)、重大疾病及罕見病用藥研發(fā)等方面，仍與國際領先水平存在差距?！蓖鯐粤崽寡浴?/strong>